SMA ve Endikasyon Dışı İlaç Kullanımı: Umut ile Hukuki Sınır Arasında İnce Bir Çizgi
Spinal Musküler Atrofi (SMA), motor nöronların ilerleyici kaybına yol açan, nadir görülen genetik ve nöromüsküler bir hastalıktır. Özellikle Tip 1 formu hayatı tehdit ederken, Tip 2 ve 3 formları da ciddi fonksiyon kaybına neden olur. Bu hastalıkta kullanılan ilaçlar sınırlı sayıda olduğu için, aileler ve hekimler sıklıkla endikasyon dışı ilaç kullanımına yönelir.
Peki SMA hastalarında endikasyon dışı ilaç kullanımı yasal mı? Hangi ilaçlar bu kapsama girer? Etik ve hukuki sınırlar neler? Gelin birlikte inceleyelim.
SMA Nedir? Kısaca
SMA, SMN1 genindeki mutasyon nedeniyle ortaya çıkar. Hastalık, motor nöronların işlevini yitirmesi sonucu kas güçsüzlüğü, solunum yetmezliği ve hareket kısıtlılığı ile seyreder.
SMA hastalığı Tip 0’dan Tip 4’e kadar farklı klinik alt türlerde sınıflanır:
• Tip 1: Bebeklik döneminde başlar, en ağır formdur.
• Tip 2-3: Yavaş ilerler, çocuklukta ortaya çıkar.
• Tip 4: Erişkin yaşta başlar, genellikle daha hafif seyirlidir.
Onaylı (Ruhsatlı) SMA Tedavileri
Türkiye’de SMA tedavisi için şu anda onaylı 3 temel ilaç bulunur:
1. Nusinersen (Spinraza): İntratekal (belden) uygulanan antisens oligonükleotid
2. Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma): Gen terapisi, tek dozluk infüzyon
3. Risdiplam (Evrysdi): Ağızdan alınan SMN2 transkripsiyon artırıcısı
Ancak bu ilaçların hepsi:
• Her yaş grubu ve her SMA tipi için ruhsatlı değildir
• Bazı ülkelerde onaylı olsa da Türkiye’de henüz ruhsat almamıştır (örnek: gen tedavisi)
• Geri ödeme kapsamında olmayabilir
Bu nedenle, endikasyon dışı kullanım gündeme gelir.
SMA’da Endikasyon Dışı Kullanım Ne Anlama Geliyor?
Endikasyon dışı kullanım, yukarıdaki ilaçların:
• Henüz onay almadığı yaş gruplarında,
• Onaylı olmadığı SMA tiplerinde (örneğin Tip 2’de gen terapisi),
• Klinik araştırma dışında olan hastalarda,
• Türkiye’de ruhsatı olmayan ancak yurtdışından getirilen formlarda
kullanılması anlamına gelir.
Hangi İlaçlar SMA’da Endikasyon Dışı Kullanılıyor?
1. Zolgensma (Onasemnogene abeparvovec)
• Gen terapisi ilacıdır.
• ABD ve bazı AB ülkelerinde onaylıdır, ancak Türkiye’de ruhsatlı değildir.
• 2 yaş altı hastalarda etkilidir.
• Türkiye’ye genellikle yurtdışı ilaç listesi üzerinden temin edilmeye çalışılır.
2. Risdiplam (Evrysdi)
• Ağızdan alınır, özellikle Tip 2-3 hastalarda kullanım kolaylığı sağlar.
• Türkiye’de uzun süre ruhsatsızdı; endikasyon dışı erişim protokolleriyle kullanıldı.
• Geri ödeme dışında kalan durumlar hâlâ hukuki ve etik tartışmalara konu olur.
3. Deneme aşamasındaki tedaviler
• Klinik çalışmaları süren bazı moleküller (örn. branaplam) hasta yakınları tarafından yurt dışından getirilmek istenebiliyor.
• Ancak bu ilaçlar Türkiye’de hiçbir şekilde ruhsatlı değildir.
Etik ve Hukuki Boyut: Zor Bir Denge
Hekim Açısından
• Endikasyon dışı bir ilacı kullanmak bilimsel temele ve tıbbi gerekliliğe dayanmalıdır.
• Hastanın ve ailesinin aydınlatılmış onamı mutlaka alınmalıdır.
• İlacın etkisi ve yan etkileri kayıt altına alınmalı, tedavi süreci belgelendirilmelidir.
Aile Açısından
• Aileler, sosyal medya kampanyaları ile yurt dışı ilaçlara erişmek istiyor.
• Bu süreçte yanlış bilgilendirme, ticari suistimal ve etik ihlaller yaşanabiliyor.
• Bu nedenle hukuki danışmanlık ve etik komite görüşü önemlidir.
Devlet ve TİTCK Açısından
• Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK), endikasyon dışı kullanımlar için bireysel başvuru sistemine sahiptir.
• Klinik protokol, hasta öyküsü ve bilimsel literatür destekli başvuru yapılmalıdır.
• Onay alınmadan yapılan kullanımda, hekim ve kurum hukuki sorumluluk altına girebilir.
Örnek Olay: SMA Tip 1 Hastasında Gen Terapisi
• Hasta: 8 aylık bebek, Tip 1 SMA tanısı
• Türkiye’de Spinraza kullanıyor ama ilerleme sınırlı
• Aile, Zolgensma’yı yurtdışından getirmek istiyor
• İlaç Türkiye’de ruhsatlı değil, yalnızca endikasyon dışı erişimle mümkün
• Süreçte:
• Hekimin bilimsel gerekçeli rapor yazması
• Ailenin onam vermesi
• TİTCK başvurusu yapılması
• Yurt dışı temin izni alınması gerekiyor
Sonuç: Bilimsel Umut, Hukuki Sorumlulukla Dengelenmeli
SMA gibi nadir ve ölümcül hastalıklarda endikasyon dışı ilaç kullanımı, tıbbi bir zaruret olabilir. Ancak bu süreç:
• Bilimsel kanıtlarla temellendirilmeli
• Etik standartlara uygun yürütülmeli
• Hukuki prosedürlere titizlikle uyulmalıdır
Aksi halde umut veren tedaviler, hukuki risklere ve etik tartışmalara yol açabilir.
SMA Aileleri ve Hekimler İçin Danışmanlık
Eğer SMA hastalarında endikasyon dışı ilaç kullanımıyla ilgili hukuki süreç, TİTCK başvurusu, etik komite görüşü ya da hasta onam prosedürü hakkında danışmak isterseniz bize ulaşabilirsiniz:
E-posta: emre@emrekurt.av.tr
WhatsApp: 0551 942 20 34
Hashtagler
#SMA
#EndikasyonDışıİlaçKullanımı
#Zolgensma
#Spinraza
#Risdiplam
#NadirHastalık
#SMAHukuku
#TITCK
#Yurtdışıİlaç
#HastaHakları
#SağlıktaEtik
#GenTedavisi
#SMATip1
#SağlıkHukuku
#TıbbiOnam
#SMAKampanyaları
#ÇocukNörolojisi
#EtikTıp
#Ruhsatsızİlaç
İstersen bu yazı için özel bir görsel de hazırlayabilirim — örneğin bir bebek ve hekim figürüyle gen terapisi temalı, umut ve klinik ciddiyet içeren bir tasarım. Hazırlayayım mı?
